Justiça manda SUS fornecer remédio mais caro do mundo a criança com doença rara em AL

A Justiça Federal em Alagoas determinou que o Sistema Único de Saúde (SUS) forneça o medicamento Zolgensma, que custa cerca de R$ 6 milhões e é considerado o remédio mais caro do mundo, a uma menina de 1 ano e 11 meses, com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 2, uma doença rara e degenerativa. A decisão foi divulgada nesta segunda-feira (11).

Maria Helena é do município de Cajueiro, interior de Alagoas. Diagnosticada com AME, se não for medicada, a paciente pode sofrer insuficiência respiratória e até morrer. Com os custos da aplicação do medicamento, o valor total do tratamento pode chegar a R$ 7,6 milhões.

Dayze diz que a família está em uma luta contra o tempo, pois a AME é uma doença de progressão rápida. Em vídeos gravados com celular, a família registrou como a rotina de Maria Helena foi afetada rapidamente pelos sintomas.

As primeiras imagens mostram a criança andando e empurrando um banco sozinha, antes de a doença se agravar. Em outras cenas, meses mais tarde, a criança já aparece deitada em um colchão, onde quase não consegue se virar sozinha por conta do avanço da AME.

Na decisão, o juiz federal Gustavo de Mendonça Gomes, da 4ª Vara Federal, deu prazo para o Governo Federal fornecer o remédio no prazo de cinco dias. A decisão do magistrado também estabelece uma multa diária de R$ 2 mil em caso de descumprimento.

A família ainda não sabe em que hospital o medicamento vai ser aplicado. O ideal é que a criança recebe o Zolgensma com até dois anos, idade que Maria Helena completa no dia 3 de abril, daqui a menos de um mês.

"Ainda não é fácil. Ainda tem a segunda etapa. A gente não sabe ainda qual vai ser o hospital [da aplicação do remédio]. A União ainda pode recorrer. O juiz deu prazo de cinco dias para a União comprar a medicação, porém a gente não sabe o que vai acontecer até lá", disse a mãe.

Primeiros sintomas
Dayze Kelly disse que percebeu os primeiros sintomas da doença quando a filha tinha seis meses, mas que não foi fácil chegar ao diagnóstico correto.

Um exame genético confirmou o diagnóstico de AME tipo 2. A mãe contou que desde então, a filha perdeu os movimentos.

"A cada dia que passa, ela vai perdendo a força. A fraqueza muscular está progredindo rápido. Ela estava se desenvolvendo normalmente, e então começou a regredir", afirmou.

O que é AME?
A AME é uma doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que não tem cura.
É causada por alterações no gene que produz a proteína SMN - que protege os neurônios motores;
Sem essa proteína, esses neurônios morrem e não mandam impulsos nervosos da coluna vertebral para os músculos;
Isso interfere na capacidade de se mover, andar, engolir e até respirar. Pode levar à morte.
A doença varia do tipo 0 (antes do nascimento) ao 4 (segunda ou terceira década de vida), dependendo do grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os primeiros sintomas;

A AME acomete 1 em cada 11 mil nascidos vivos.
Como funciona o Zolgensma?
O remédio é uma terapia gênica que devolve ao paciente o gene faltante. Ele foi desenvolvido por um laboratório nos Estados Unidos, é vendido por uma empresa suíça e custa cerca de R$ 6 milhões. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o tratamento em 2020.

O gene é injetado no corpo do paciente através de cápsula de vírus modificados em laboratório: são eles que transportam o gene que o paciente precisa até as células da medula espinhal;
Quanto menor a criança, menor o peso e, portanto, menor a quantidade de vírus injetados;
O zolgensma é o único tratamento disponível que atua diretamente no DNA;
A aplicação é feita em dose única;
Não há alteração no DNA do paciente;
Estudos clínicos já comprovaram a eficácia do medicamento contra a AME.